新型基因疗法为老年性听力损失带来希望

来源：cnBeta 　2023-05-29 15:37:33

在美国，每三个64至75岁的成年人中就有一个受到与年龄有关的听力损失的影响，其中约有一半的数字是由基因造成的。不过，额外的亮点是，由于听力涉及复杂的基因工具包，这也使得这种听力损失难以置信地难以治疗。

一个研究小组首次在一个年龄更大的小鼠群中瞄准了与年龄有关的遗传性听力损失，这些小鼠的人类跨膜丝氨酸蛋白酶3（TMPRSS3）基因发生了突变，导致常染色体隐性耳聋8/10（DFNB8/DFNB10）。

使用腺相关病毒（AAV）作为载体，这是一种流行的基因治疗的传递工具，来自马萨诸塞州眼耳科的研究人员施用了健康的TMPRSS3基因，单剂量显示动物的听力有明显的改善，这种改善持续了五个月才开始下降。

【资料图】

基因治疗的图表摘要 Zheng-Yi Chen等人/(CC BY-NC-ND 4.0)

遗传性听力损失的基因疗法研究在小鼠模型中取得了有希望的结果，这已经不是第一次了。当科学家们通过AAV施用毛细胞调节蛋白EPS8时，他们发现它能够恢复遗传性听力损失。另一项研究将重点转移到基因STRC上，同样通过AAV给药，并再次显示出积极的结果。

这项最新的研究是迄今为止唯一一项成功显示出逆转老年动物听力损失的研究。

"这也是第一项拯救衰老小鼠听力的研究，这指出了用DFNB8治疗DFNB8患者的可行性，即使是在高龄时，"通讯作者、麻省眼耳科Eaton-Peabody实验室的调查员Zheng-Yi Chen说。"这项研究还确定了其他基因疗法在老年人群中的可行性"。

虽然这项研究的重点是TMPRSS3基因，但其有效性的关键在于AAV载体的功效。到目前为止，AAV基因疗法只表明它可以治疗非常年轻或新生儿动物模型的听力损失。

与早期的研究一样，小鼠模型离人体试验还很远，然而，这项研究推进了AAV基因疗法在年龄相关的听力损失方面的应用，并为开发针对老年人群的临床治疗方法打开了大门。

Chen说："我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是本身还是与人工耳蜗相结合，都有可能治疗遗传性听力损失。"

该研究发表在《分子疗法》杂志上。

推荐DIY文章

精彩新闻